2025年12月22日，前沿生物藥業(yè)（南京）股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“公司”）向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提交了公司自主研發(fā)的一款靶向補(bǔ)體系統(tǒng)凝集素途徑關(guān)鍵蛋白MASP-2靶點(diǎn)的siRNA藥物（產(chǎn)品代碼：FB7013）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，2025年12月31日，公司收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的受理通知書，F(xiàn)B7013的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。相關(guān)信息如下：
一、藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)內(nèi)容
產(chǎn)品名稱：FB7013注射液
申請(qǐng)事項(xiàng)：境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)
適應(yīng)癥：擬用于原發(fā)性免疫球蛋白A腎病（IgA腎?。┑闹委?/div>
審批結(jié)論：根據(jù)《中華人民共和國(guó)行政許可法》第三十二條的規(guī)定，經(jīng)審查，決定予以受理。
二、藥品的其他相關(guān)情況
1、FB7013藥物機(jī)制
FB7013，公司自主研發(fā)的一款靶向補(bǔ)體系統(tǒng)凝集素途徑關(guān)鍵蛋白MASP-2靶點(diǎn)的siRNA藥物，是全球首個(gè)申請(qǐng)臨床、作用于MASP-2靶點(diǎn)的siRNA藥物，具有同類首創(chuàng)（First-in-Class）潛力，開發(fā)的首個(gè)適應(yīng)癥為原發(fā)性IgA腎病的治療，通過特異性抑制MASP-2活性阻斷凝集素途徑異常激活，減少補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟組織損傷；基于作用機(jī)制，未來可拓展至膜性腎病、糖尿病腎病等多個(gè)補(bǔ)體異常激活相關(guān)疾病領(lǐng)域。
2、FB7013臨床前研究數(shù)據(jù)
FB7013在健康食蟹猴中對(duì)靶蛋白具有強(qiáng)效且持久的抑制作用，單次皮下注射FB7013對(duì)血清MASP-2蛋白的最大敲降幅度>95%，且維持時(shí)間長(zhǎng)，在給藥后105天蛋白敲降幅度仍大于90%，預(yù)期在臨床階段有望實(shí)現(xiàn)每3-6個(gè)月給藥一針，有望提升患者的用藥依從性。
FB7013在食蟹猴IgA腎病模型中顯示出明確的療效，且試驗(yàn)觀察期間，安全性良好。在食蟹猴IgA腎病模型中，F(xiàn)B7013單次皮下注射給藥后，尿總蛋白肌酐比值（uPCR）和尿總蛋白（uTP）呈劑量依賴地持續(xù)顯著降低，腎小球?yàn)V過率（eGFR）呈劑量依賴地持續(xù)升高；高劑量治療8周后，使腎小球系膜區(qū)系膜細(xì)胞數(shù)量減少36%，使腎小球內(nèi)IgA沉積減少43%。經(jīng)In-silico脫靶分析、RNA-seq分析和miRNA樣脫靶分析，F(xiàn)B7013未見明顯的脫靶風(fēng)險(xiǎn)。安全藥理學(xué)結(jié)果表明，F(xiàn)B7013對(duì)清醒食蟹猴心血管系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)及中樞神經(jīng)系統(tǒng)均無明顯影響。
2025年11月，由美國(guó)腎臟病學(xué)會(huì)（ASN）主辦的2025 ASN Kidney Week在美國(guó)德克薩斯州休斯敦盛大舉行，公司受邀參加大會(huì)并以口頭報(bào)告的形式發(fā)布了FB7013在食蟹猴IgA腎病模型中完整的臨床前藥效數(shù)據(jù)。
3、潛在市場(chǎng)前景
IgA腎病是全球最常見的原發(fā)性腎小球腎病之一，其核心病理特征為免疫球蛋白A（IgA，主要為半乳糖缺陷型IgA1，Gd-IgA1）免疫復(fù)合物在腎小球系膜區(qū)異常沉積，進(jìn)而引發(fā)系膜細(xì)胞增生、基質(zhì)擴(kuò)張等病理改變，最終導(dǎo)致慢性腎功能衰竭/終末期腎?。‥SRD）。據(jù)弗若斯特沙利文報(bào)告，全球IgA腎病患者人數(shù)由2015年的880萬人增加至2020年的930萬人，預(yù)計(jì)2030年將達(dá)到1,020萬人；全球IgA腎病治療藥物市場(chǎng)保持快速增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)從2020年的5.67億美元增至2025年的11.96億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率為16.1%，具備較大的市場(chǎng)空間。